Er is geen weg meer terug
De ontwikkelingen op het gebied van gentherapie zijn baanbrekend. Ze lopen echter voor op de huidige Nederlandse wet- en regelgeving. Voor ons is het als onderdeel van een internationaal geneesmiddelenbedrijf onmogelijk om Nederland op de kaart te krijgen voor het doen van klinische studies met gentherapie. Op die manier gaat deze innovatie aan onze neus voorbij.
Gentherapieën vertegenwoordigen hoop omdat ze een aantal zeldzame ziekten waarvoor nog geen behandeling bestaat, mogelijk kunnen genezen of langdurig tot stilstand kunnen brengen. En dat na een eenmalige toediening. Alleen zijn de regels in Nederland onnodig streng. Om de ontwikkeling van gentherapie beter van de grond te krijgen, heeft de Tweede Kamer begin juli weliswaar drie belangrijke moties aangenomen over gentherapie maar dat is niet genoeg.
Er moet nu echt snel actie komen om, waar mogelijk en verantwoord, de wet aan te passen.
De regelgeving rond gentherapie in Nederland is weliswaar gebaseerd op de EU-regels maar kent een aantal extra beperkingen ten opzichte van andere Europese landen.
Strenge milieutoets
In Nederland is een strenge milieutoets van kracht. Dit om te voorkomen dat er genetisch gemodificeerd materiaal in de leefomgeving terecht kan komen. Overheden in andere landen geven aan dat er nauwelijks sprake is van een risico op ‘besmetting’ waardoor de milieucontrole minder streng is. Waarom maken wij onze milieutoets en regels niet gelijk aan die van andere landen?
Als we de wet niet aanpassen, is de consequentie dat Nederland leegloopt wat investeringen in onderzoek en kennis betreft. Neem het bedrijf Orca Therapeutics. Zij deden mooi onderzoek in Nederland maar onlangs besloot dit bedrijf om dat in Canada voort te zetten. Hetzelfde deed Uniqure enkele jaren geleden ook al. En als dit zo doorgaat dan blijft het daar niet bij.
Daarbij komt nog een ander niet onbelangrijk probleem om de hoek kijken. Als onderzoek verdwijnt naar het buitenland, kunnen er ook geen Nederlandse patiënten aan meedoen. En dan krijgen mensen dus niet meer zo snel toegang tot de nieuwste, innovatieve behandelingen als nu. Ook zullen er onderzoekers vertrekken en met hen veel kennis en ervaring.
Paar patiënten per land
Als hoofd van de afdeling zeldzame ziekten bij Pfizer Nederland merkte ik zelf ook wat de gevolgen van vertragende wet- en regelgeving zijn. Doordat het enorm lang duurde om een klinische studie naar een vorm gentherapie goedgekeurd te krijgen, mochten er uiteindelijk patiënten uit andere landen meedoen en niet uit Nederland.
Weet daarbij dat er sowieso altijd maar een paar patiënten per land mee mogen doen aan zo’n studie die wereldwijd wordt uitgevoerd. En tja, als de regels rond studies met gentherapie per land enorm verschillen, gaat het steeds vaker gebeuren dat ‘onze’ patiënten niet mee mogen doen.
Terwijl andere landen de studie konden opstarten en patiënten begonnen te includeren, waren wij nog bezig met de regels.
Voor de academische centra die we hadden gevraagd of ze mee wilden doen, is dit net zo frustrerend als voor ons. Om nog maar te zwijgen over de patiënten die hadden gehoopt op deze baanbrekende behandeling.
Het feit dat het niet door kon gaan in Nederland heeft een impact op vele fronten en is niet nodig. Wachten tot de regels hier vanzelf versoepelen is geen oplossing. Dat geduld moeten we niet hebben. Het helpt de Nederlandse patiënt namelijk niet.
Geen tijd om te wachten
Begrijp mij niet verkeerd, voorop staat dat we zorgvuldigheid niet overboord moeten gooien. Veiligheid voor onze patiënten en de Nederlands bevolking staat voorop. Altijd. Ik begrijp heel goed dat die balans tussen snelheid en veiligheid lastig is maar we moeten niet doorslaan in schijnveiligheid.
Laten we er met elkaar op aandringen en de minister steunen om de strenge toets op ‘besmetting in het milieu’ te wijzigen. Laten we Nederland weer aantrekkelijk maken voor het doen van studies met gentherapie. Die weg is al ingeslagen. We kunnen niet terug, we moeten niet terug en we willen ook helemaal niet terug. Patiënten hebben immers geen tijd om nog eens 5 jaar te wachten.
