Sorry, you need to enable JavaScript to visit this website.
Overslaan en naar de inhoud gaan
Like Dislike

Bloggen

Een wonderbehandeling en wonderoplossing

Pas las ik een waanzinnig artikel met de kop ‘Kansen verhoogd voor baby’s met bubble boy syndroom’. Leidse onderzoekers zijn erin geslaagd om als eerste ter wereld een baby met de zeldzame erfelijke ziekte RAG1-SCID te behandelen met een volledige nieuwe gentherapie. Kinderen met SCID worden geboren zonder afweersysteem. Elk virusje kan fataal zijn. In het artikel werd het een ‘wonderbehandeling’ genoemd.

Deze ontwikkeling is écht geweldig en tegelijkertijd ontzettend spannend. Hoelang zal het effect van deze eenmalige behandeling duren? Zorgt het zelfs voor genezing? En hoe zorgen we ervoor dat het leidt tot een betaalbare gentherapiebehandeling voor veel meer patiënten?

Een complexe behandeling

Laat ik eerst wat vertellen over gentherapie. Het is geen sciencefiction, maar realiteit. Toch moeten we er niet te simpel over denken. Niet alles is op te lossen met gentherapie. Het is allereerst een zeer complexe behandeling. De ingreep zelf, het geven van de behandeling, is wellicht niet enorm moeilijk, zonder dit te bagatelliseren…

Maar het uitvinden van een behandeling, zoals nu voor RAG1-SCID, is enorm ingewikkeld. Want hoe zorg je dat een defect gen dat een ziekte veroorzaakt, vervangen wordt door een werkend gen? En hoe zorg je dat dit gen op de juiste plek van het lichaam belandt en daar ‘tot expressie’ komt. Daarmee bedoel ik dat het wordt afgelezen door je lichaamscellen zodat zij aan de slag gaan en in dit geval weer afweercellen gaan maken.

De Leidse onderzoekers hopen dat zij in de toekomst nog meer kindjes met RAG1-SCID kunnen behandelen. In de volgende behandelfase zal dat aantal nog op de vingers van één of twee handen te tellen zijn. Maar als ouder, broertje, zusje en andere dierbare ben je wel onwijs blij dat dit kan. Tegelijkertijd zit je vol spanning en hoop.
 

Hoop is een gevoelig punt

Vooral die hoop die je mensen geeft, is een gevoelig punt. Want hoewel we al veel weten, we kunnen de duur van het effect van de gentherapie dus nog niet goed voorspellen. Dat komt vooral omdat je niet de tijd hebt om het effect ervan een mensenleven lang te bestuderen. Ondertussen melden zich namelijk andere patiënten die een dergelijke gentherapie nodig hebben. Als je ervoor kiest om die niet te behandelen, dan overlijden sommige van deze kinderen.

Daarom start je soms zonder dit echt goed te weten met nieuwe behandelingen en dan vooral voor ziekten waarvoor nog geen andere behandelmogelijkheid bestaat. Veiligheid gaat natuurlijk altijd boven het mogelijke effect van een behandeling. Ik moet dat wel even noemen, daar mag geen onduidelijkheid over bestaan. Als het niet duidelijk is of een behandeling veilig is, wordt deze acuut gestaakt.
 

Kun je elke zeldzame ziekte behandelen met gentherapie?

Maar goed, uiteindelijk dringt de vraag zich op of je elke zeldzame ziekte kunt behandelen met gentherapie. Dat antwoord moet ik schuldig blijven. Of het in de toekomst kan, weet ik niet al zijn er wel heel veel ontwikkelingen op het gebied van gentherapie. Nu kan het in elk geval nog niet.

Of het in de toekomst kan, weet ik niet al zijn er wel heel veel ontwikkelingen op het gebied van gentherapie.

Een tweede belangrijke vraag is hoe wij dit allemaal gaan betalen. Het is ontzettend duur om gentherapie te ontwikkelen. Ook de onderzoekers van de ‘bubbel boy-behandeling’ spreken daar hun zorgen over uit. Alleen de productiekosten van ‘onschuldige’ virussen die genetisch materiaal het lichaam in kunnen brengen, bedragen al tonnen. En dan zijn de zorgkosten nog niet meegerekend.

Plus, wil je een gentherapie echt beschikbaar maken voor andere patiënten, dan kom je mogelijk uit op hele hoge bedragen van een tot twee miljoen euro. Omdat het anders voor een private organisatie zoals een biotech- of farmaceutisch bedrijf simpelweg niet rendabel is om doorlopend in dit soort nieuwe, baanbrekende behandelingen te investeren. Dat hebben we namelijk gezien met de gentherapieën die er al wat langer zijn.

Hanneke van Deventer

Zoeken naar een wonderoplossing

Ik vind daarom dat we naast het zoeken naar wonderbehandelingen ook moeten zoeken naar een wonderoplossing voor het businessmodel van deze therapieën. Dat vind je niet door de geijkte paden te bewandelen die er nu in het geneesmiddelenvergoedingstraject bestaan.

Het is namelijk reëel dat je wil betalen voor een beloofd effect. En het is ook reëel dat je wil dat een behandeling rendabel is. Maar het is ook de realiteit dat ons geneesmiddelenvergoedingssysteem, het GVS, niet is ingericht voor eenmalige behandelingen met een meerjarig effect. Het is vervolgens ook weer de realiteit dat patiënten geen tijd willen verliezen als er geen andere behandelmogelijkheid voor hen is dan gentherapie.

De onderzoekers van de ‘bubble boy-baby’-gentherapie geven aan dat ook zij zoeken naar een goede kosten-batenbalans. Wat is de waarde van een eenmalige behandeling die kans biedt op levenslange genezing? Hoe verhoudt zich dat tot de kosten voor bestaande behandelingen die je als patiënt soms je leven lang volgt en alle zorg die daarbij hoort.
 

Een model dat in zorgbudget past

Bij Pfizer denken wij ook na over die vraag. Ik weet zeker dat de overheid dat ook doet. Misschien moeten we over budgetschotten heen werken? Er zal een bedrijfsmodel gevonden moeten worden waarmee innovatie en ontwikkeling op het gebied van gentherapietechnologie doorlopend kan plaatsvinden, gentherapie kan worden gebruikt voor patiënten én de uitgaven eraan ook in ons zorgbudget passen.

Tot slot, ik weet ook zeker dat de wonderen de wereld nog niet uit zijn. Vooral niet als wij als zorgpartijen samen zoeken naar mogelijkheden om deze therapieën zo vroeg mogelijk beschikbaar te bestellen aan patiënten die ze écht nodig hebben.

Pagina beoordelen Like Dislike