Grenzeloze genen

Zo was ik laatst in Den Bosch in het Design Museum bij ‘Bodydrift, Anatomies of the Future’. In deze tentoonstelling verkennen ontwerpers en kunstenaars de morele en technologische grenzen van het lijf. Dat riep bij mij direct de vraag op hoe de toekomst van het menselijk lichaam eruit komt te zien.  

Als we kijken naar oude sciencefictionfilms dan zien we dat de wereld er nog niet heel sciencefictionachtig uitziet. Er zijn natuurlijk al best grote stappen gemaakt: zo hebben we computers die ons het werk makkelijker maken, en heeft de huistelefoon plaatsgemaakt voor de smartphone, waarmee we veel meer kunnen dan bellen alleen. Maar er vliegen nog geen auto’s rond. Er zijn nog geen tripjes naar de maan mogelijk. En onze wasmachine is niet echt verder in ons voordeel veranderd; de was gaat nog steeds niet vanzelf. En het strijken helaas ook niet.
 

Verbeteren van onszelf

Waar in mijn optiek veel grotere stappen zijn gemaakt, is de verbetering van onszelf: van ons lichaam en onze gezondheid. Als je kijkt naar alle ontwikkelingen om de mens en de geneeskunde te verbeteren, dan zijn we in de afgelopen jaren al heel ver gekomen. En de verbetering is nog niet klaar, we werken er iedere dag onafgebroken aan verder.

Denk aan de robotarm die patiënten zonder arm in staat stelt om weer iets op te pakken. Of een verlamde patiënt die met een exoskeletpak weer kan lopen. Dat robotpak is nog niet commercieel beschikbaar, maar is al wel in een vergevorderd stadium. Denk ook eens aan de gehoorapparaten die van ‘toeters’ zijn verfijnd tot een ‘minisensor in je oor die niemand ziet’. Vergeet de brillen, lenzen en het laseren van onze ogen niet. Ik zou het zelf, met -6, niet overleven in de wilde natuur. Ik zie geen gevaar aankomen, in de vorm van bijvoorbeeld een tijger.

Gentherapie kan ons lichaam echt veranderen

We hebben dus heel wat technologieën ontwikkeld die ons functioneren verbeteren of geheel teruggeven. Maar dat is nog niet alles. We staan aan de vooravond van hopelijk nog veel meer doorbraken. Een ontwikkeling die er wat mij betreft uitspringt, is die van gentherapie. Die kan de toekomst van het menselijk lichaam echt enorm gaan veranderen. Gentherapie is een spannend en baanbrekend onderzoeksgebied. Het is onderdeel van een toekomstige generatie nieuwe behandelingen en heeft de potentie om de manier waarop erfelijke ziekten worden behandeld, te transformeren.

Waarom baanbrekend? Omdat gentherapie de oorzaak van een - vaak erfelijke - ziekte op cellulair niveau aanpakt. Het doel van deze technologie is het corrigeren of repareren van een gen dat mogelijk defect is. Maar het is vooral baanbrekend omdat we dankzij deze technologie straks mogelijk in staat zijn om onder andere erfelijke spierziekten, bloederziekten of neurologische aandoeningen revolutionair aan te pakken.

Met behulp van wetenschap kunnen er in een lichaam namelijk eiwitten worden geproduceerd die je zelf niet of verkeerd aanmaakt. Zo kan een ziekte echt worden genezen. Dus niet enkel behandelen met medicijnen, maar met een echt genéésmiddel. Gentherapie klinkt misschien nog als sciencefiction, maar dit is het allang niet meer is. Het is niet alleen maar toekomstmuziek: er is al een gentherapie voor spinale musculaire atrofie (SMA).

Enorme inspanning is noodzakelijk

Terug naar het Design Museum. Zoals gezegd verkennen de ontwerpers en kunstenaars in de tentoonstelling de morele en technologische grenzen van het lijf. Ook over de grenzen van gentherapie zijn nog veel vragen en is nog niet alles even duidelijk. Maar in het belang van miljoenen patiënten wereldwijd moet de levensveranderende potentie van gentherapie voor de volle honderd procent worden benut.

Om dit te bereiken is vanuit de wetenschap, de geneesmiddelensector en vanuit alle andere betrokken partijen (nog) een enorme inspanning vereist. Ondanks alle recente positieve ontwikkelingen moet onder andere de wet- en regelgeving op korte termijn nog worden aangepast en er moet worden geïnvesteerd in het delen en overdragen van kennis. Om Nederland klaar te maken voor gentherapie is het verder cruciaal dat ervaringen van de veranderde regelgeving rond klinisch onderzoek worden gedeeld. Uiteindelijk moet deze continu worden gemoderniseerd en aangepast.  Dat geldt ook voor de registratie en de financiering. Natuurlijk moet bij alle betrokken partijen ook de kennis over gentherapie omhoog.
 

Grenzen opzoeken in het belang van patiënten

Kortom, er is dus nog veel werk te doen. En als we dat niet doen en de grenzen niet opzoeken, dan blijft gentherapie wellicht toekomstmuziek. Dat moeten we met elkaar niet laten gebeuren. Ook Pfizer doet daarom onderzoek naar gentherapie voor verschillende ziekten. De tentoonstelling in Den Bosch gaf mij hernieuwde energie om me te blijven inzetten voor het waanzinnig interessante, spannende en hoopgevende onderzoeksgebied dat gentherapie is. We doen dat in het belang van alle patiënten met erfelijke ziekten. Zij hoeven mogelijk in de toekomst dankzij gentechnologie geen grenzen meer te kennen.