Waarom gentherapie niet eng is!
Als het gaat over nieuwe, wetenschappelijk ontwikkelingen, zijn er altijd mensen die deze in het hokje ‘onbekend en dus eng’ plaatsen. Dat is nog een tandje erger bij de ontdekking van nieuwe geneesmiddelen. Gentherapie is een mooi, concreet en hedendaags voorbeeld van zo’n geweldige wetenschappelijke doorbraak waarvan veel mensen denken ‘jaiks’. Maar gentherapie is niet eng. Het is juist enorm belangrijk voor de toekomst van de gezondheidszorg.
Waarom vinden mensen gentherapie zo eng? Dat komt waarschijnlijk omdat ze het idee hebben dat je aan de kern van ons bestaan gaat sleutelen. Waarom zou je dat willen? Het antwoord op deze vraag is kinderlijk eenvoudig: we hebben te maken met duizenden zeldzame aandoeningen waarvoor nog geen behandeling beschikbaar is. Dit betekent dat er wereldwijd miljoenen mensen zijn met een erfelijke ziekte die wellicht te genezen is met behulp van gentherapie.
Je DNA kun je zien als een soort kookboek
Aan het begin van de vorige eeuw werden ziekten behandeld met pillen waarmee alleen de symptomen van die ziekten werden bestreden. En met veel geneesmiddelen is dit nog steeds zo. Maar in de jaren ’80 van de vorige eeuw kwamen daar ook biologische geneesmiddelen bij. Die zijn gebaseerd op stoffen die van nature in je lichaam voorkomen. Ze worden gemaakt in de cellen van dieren, planten, schimmels of bacteriën. Je injecteert ze of geeft ze per infuus. Biologische geneesmiddelen werken in een bepaald deel van je lichaam. Dat was al een enorme stap voorwaarts.
As we speak begeven we ons in het tijdperk van de doelgerichte behandeling. We werken dus echt aan de genezing van ziekten met behulp van genetische medicijnen, ofwel gentherapie. Hoe werkt dat dan? Je vervangt een fout of kapot stukje DNA (een gen) door een goed of foutloos stukje.
‘Als je lichaam een verkeerd recept krijgt, wordt er een verkeerd gerecht (eiwit) gemaakt.’
Je DNA kun je zien als een soort kookboek dat aan je lichaamscellen de opdracht geeft om bepaalde recepten, lees eiwitten, te maken. Als je lichaam een verkeerd recept krijgt, wordt er een verkeerd gerecht (eiwit) gemaakt. Daardoor kunnen allerlei belangrijke lichaamsprocessen in de soep lopen. En uiteindelijk kan zo’n verkeerd of kapot stuk DNA of gen zorgen voor allerlei hele vervelende, vaak zeldzame ziekten. In totaal zijn er meer dan 7000 zeldzame ziekten.
Het goede nieuws is dat wanneer je een fout of kapot gen vervangt door een goed of foutloos gen, je ervoor kunt zorgen dat de cellen weer gezonde eiwitten vormen. Zo kunnen we (zeldzame) ziekten genezen. Dit kun je ook doen door een ‘goed’ stukje DNA aan het bestaande genetische materiaal toe te voegen. Dat is wat de wetenschap voor ogen heeft met gentherapie.
De oorzaak van een ziekte aanpakken
Met behulp van gentherapie kun je de oorzaak van een ziekte aanpakken en deze daardoor in veel gevallen genezen.
Gentherapie is geschikt voor patiënten van alle leeftijden. Uiteraard moet er eerst veel onderzoek gedaan worden om ervoor te zorgen dat deze geneesmiddelen niet alleen effectief maar vooral ook veilig zijn. Er lopen nu wereldwijd vele studies naar toepassingen van gentherapie zowel bij volwassenen als kinderen. Het zijn bovendien vaak kinderen bij wie zeldzame aandoeningen worden ontdekt. Verder is het natuurlijk zo dat het belangrijk is om ziekten in een zo vroeg mogelijk stadium te behandelen. Zo voorkom je dat de symptomen ervan steeds erger worden.
Tot slot, gentherapie is een hele gerichte, lokale en directe manier van behandelen. Waarbij je alleen het foute, beschadigde stukje gen behandelt en dus niet ingrijpt op iemands volledige DNA.
Gentherapie is dus niet eng. Het biedt juist fantastische mogelijkheden. Daarom lijkt het mij geweldig als iedereen gentherapie een kans geeft en niet bij voorbaat al afschiet. Dat kunnen we bereiken door de informatievoorziening over gentherapie te verbeteren. Ook Pfizer draagt hieraan bij. Daarnaast zetten wij ons in om meer onderzoek naar gentherapie naar Nederland te halen. Hopelijk gaan we zo van ‘onbekend maakt onbemind’ naar ‘vertrouwd maakt geliefd’.
