Skip directly to content

Pfizer breidt onderzoek naar zeldzame ziekten uit met de oprichting van een ‘Gene Therapy Platform’

Pfizer gaat samenwerking aan met Spark Therapeutics om fase 1/2 adeno-geassocieerd virussen (AAV) Vector programma voor hemofilie B te versnellen

‘Gene Therapy Unit’ onder leiding van Michael Linden, Ph.D., vooraanstaand onderzoeker van het King's College London

8 december 2014 - Pfizer Inc heeft op 8 december twee strategische beslissingen bekendgemaakt om de activiteiten van het bedrijf rond onderzoek en ontwikkeling naar zeldzame ziekten (‘rare diseases’)uit te breiden door de oprichting van een gentherapie platform om potentiele behandelingen voor patiënten te onderzoeken. Het betreft ten eerste een overeenkomst met Spark Therapeutics om SPK-FIX te ontwikkelen, een programma waarin een biotechnische AAV vector voor de mogelijke behandeling van hemofilie B. Naar verwachting zullen in de eerste helft van 2015 fase 1/2 klinische onderzoeken starten. Daarnaast heeft Pfizer Michael Linden, Ph.D., professor aan het King's College in Londen en de directeur van het University College London Gene Therapy Consortium, benoemd. Hij zal voor twee jaar bij Pfizer gedetacheerd worden om leiding te geven aan gentherapie-onderzoek naar zeldzame ziekten.

“Fundamentele kennis over de biologie van erfelijke zeldzame ziekten, in combinatie met de vooruitgang in de technologie om ‘disarmed’ virussen als gen-afgiftedragers te gebruiken, bieden een goede gelegenheid om de volgende golf van mogelijk levensveranderende therapieën voor patiënten te onderzoeken", zegt Mikael Dolsten, MD, Ph.D., president van Worldwide Research and Development bij Pfizer. "Door de oprichting van onze mogelijkheden op het gebied van gentherapie, hopen we een beter begrip te verkrijgen van de mechanismen die tot een daadwerkelijke modificatie van ziekte zou kunnen leiden voor mensen die lijden aan verwoestende hematologische en neuromusculaire ziekten."

Overeenkomst met Spark Therapeutics rond hemofilie onderzoek
Spark Therapeutics is in Philidelphia, Verenigde Staten, gevestigd. Pfizer zal met Spark Therapeutics samenwerken om het klinische programma voor SPK-FIX te versnellen. SPK-FIX is een programma waarin een biotechnische AAV vector voor de potentiele behandeling van hemofilie B wordt gebruikt. Pfizer zet zich al jarenlang in voor de hemofiliegemeenschap en levert al meer dan 17 jaar hemofiliemiddelen voor patiënten.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst blijft Spark verantwoordelijk voor de klinische ontwikkeling in de fase 1 en 2 studies. Pfizer zal verantwoordelijk zijn voor de registratieonderzoeken, wettelijke goedkeuringen en mogelijke wereldwijde commercialisering van het product.

Oprichting van gentherapie-onderzoek in Pfizer Rare Disease
Per 1 december 2014 zal professor Michael Linden zich vanuit zijn huidige functie bij het King's College London voor een periode van twee jaar bij Pfizer voegen. Hij zal binnen het onderzoeksgebied ‘rare disease’ van Pfizer leiding gaan geven aan gentherapie-onderzoek.

"De oprichting van een gentherapie groep onder leiding van professor Linden zal Pfizer helpen bij het ontdekken van het potentieel van deze belangrijke technologie en waar patiënten die leven met ernstige ziekten eventueel van zouden kunnen profiteren," zegt Kevin Lee, Ph.D., senior vice president en chief scientific officer van Pfizer’s Rare Disease Research Unit. "Professor Linden brengt zijn uitgebreide expertise in AAV-technologie in bij Pfizer die hij heeft opgebouwd gedurende meer dan 20 jaar werkervaring in dit veld."

Pfizer en Zeldzame Ziekten
Zeldzame ziekten behoren tot de meest ernstige van alle ziekten en wereldwijd lijden miljoenen patiënten hieraan. Dit vormt een kans om onze kennis en expertise in te zetten en om te helpen een belangrijke impact te hebben in de aanpak van onvervulde medische behoeften. De focus van Pfizer op zeldzame ziekten is gebaseerd op meer dan een decennium aan ervaring en een wereldwijde portfolio van 22 geneesmiddelen die over de hele wereld zijn goedgekeurd om zeldzame ziekten op het gebied van hematologie, neurowetenschappen, erfelijke stofwisselingsziekten, pulmonologie en oncologie te behandelen.

15.PFE.3.276