Gentherapie..... dat is gevaarlijk!
Tenminste als je het ministerie van Infrastructuur en Waterstaat moet geloven
Er zijn meer dan zesduizend zeldzame ziekten waarvoor geen behandeling beschikbaar is. Nederland loopt voorop in haar kennis over de gentherapeutische aanpak van deze ziekten. Toch vinden er hier heel weinig studies met gentherapie plaats. Waarom?
De titel van mijn dochters favoriete kinderboek was ‘Dat is gevaarlijk!’ In dit boek worden voorbeelden gegeven van gevaarlijke situaties; je hoofd tussen de spijlen steken, bijen pesten, de grootste jongen van de klas een schop geven. Links werd de situatie uitgebeeld en rechts in steeds grotere letters ‘dat is gevaarlijk!’ Mijn hoop was dat ze er iets van op zou steken, maar misschien heeft het haar alleen op ideeën gebracht.
Ik moest aan dit boek denken omdat we in Nederland vrijwel geen studies doen met gentherapie. Dat komt omdat in grotere studies met meerdere landen, Nederland niet wordt geselecteerd.
Nederland hanteert namelijk, in tegenstelling tot de landen om ons heen, de meest voorzichtige interpretatie om studies met gentherapie toe te laten. In Nederland wordt de ‘introductie in het milieu’ regelgeving gevolgd terwijl andere landen de ‘ingeperkt gebruik’ regelgeving gebruiken. Het verschil is dat toestemming voor gebruik met de ‘introductie in het milieu’ minstens 12 maanden in beslag neemt en de ‘ingeperkt gebruik’ in 3 maanden is afgerond. In de wereld van geneesmiddelen ontwikkeling is een verschil van 9 maanden een eeuwigheid.
Concreet betekent dit dat ik telkens weer te horen krijg dat een gentherapie studie in België, Duitsland of het Verenigd Koninkrijk wordt uitgevoerd en (dus) niet in Nederland. Daardoor krijgen Nederlandse artsen (die toch echt heel kundig zijn op dit gebied) niet de kans om kennis op te doen met gentherapie, patiënten krijgen geen vroege toegang, en het imago van Nederland als hoogstaand onderzoeksland is tanende.
De oplossing is simpel; adopteer zo snel mogelijk ook in Nederland de ‘ingeperkt gebruik’ regelgeving voor gentherapie.
Minister Cora van Nieuwenhuizen (van I&W) gaf in haar brief van 14 oktober aan dat de vergunningsprocedures worden gestroomlijnd (goed, maar niet goed genoeg), en dat er (weer) verder onderzoek plaats vindt om gentherapie onder ‘ingeperkt gebruik’ te laten vallen. Maar wat het meest opviel, is de blijvende focus op risico’s. Dat is het fundamentele probleem, er wordt geen risico-baten afweging gemaakt. Door de focus op risico’s komen de baten van gentherapie nu niet terecht bij hen die dat het hardst nodig hebben; patiënten met zeldzame, genetische ziekten.
Wellicht kan de minister inspiratie halen uit het boek van mijn dochter. Op de laatste pagina staat namelijk links de tekst ‘Leven………’ en rechts ‘dat is gevaarlijk!’. Dat geldt met name voor patiënten met een zeldzame ziekte in Nederland.
