Gentherapie; goed nieuws, Nederland gaat kansen verzilveren!
Afgelopen week is er in de Tweede kamer iets belangrijks gebeurd. Iets wat niet veel aandacht heeft gekregen maar voor de toekomstige zorg wel van belang is.
Sta mij toe eerst wat achtergrond te geven. Als bestuurslid van HollandBIO, de belangenbehartiger van biotech in Nederland, weet ik dat wij een uitmuntende infrastructuur voor klinisch onderzoek hebben en een vooraanstaande rol spelen in de ontwikkeling van complexe therapieën. De Nederlandse inbreng in de ontwikkeling van de eerste wereldwijd goedgekeurde gentherapie en de eerste CAR-T celtherapie spreken wat dat betreft boekdelen.
Deze complexe therapieën vallen onder de Advanced Therapeutic Medicinal Products (ATMP’s) regelgeving en een van de meest veelbelovende ATMP-therapieën is zonder twijfel gentherapie.
Het principe achter gentherapie is simpel; het stuk(je) DNA dat niet functioneert en de ziekte veroorzaakt, wordt vervangen door een nieuw stukje, correct werkend DNA dat via een ‘vector’ (vaak een aangepast, ongevaarlijk virus) in de celkern wordt gebracht.
'Deze complexe therapieën vallen onder de Advanced Therapeutic Medicinal Products (ATMP’s) regelgeving en een van de meest veelbelovende ATMP-therapieën is zonder twijfel gentherapie.'
Maar zoals wel vaker met wetenschappelijk onderzoek, is de theorie makkelijker dan de praktijk. Het heeft decennia geduurd voordat de eerste gentherapie voor patiënten beschikbaar kwam maar inmiddels zijn een klein aantal therapieën beschikbaar voor zeer ernstige, levensbedreigende en zeldzame ziekten zoals Severe Combined Immune Deficiency (SCID) en Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Het komende decennium zullen daar tientallen en misschien wel honderden nieuwe gentherapieën bijkomen.
De ‘vector’ technologie heeft zich bewezen, lijkt veilig voor het milieu en omgeving, en kan verschillende gendefecten repareren. Ziektes met een genetische oorzaak kunnen nu op grote schaal verder onderzocht worden. Na 30 jaar ervaring kunnen we ook stellen dat de kans op verspreiding van een aangepast virus bij gentherapie verwaarloosbaar klein is. Gentherapie lijkt dus veilig en effectief.
Nederland laat echter kansen liggen. Dat heeft alles te maken met regelgeving. In Europa wordt de goedkeuring voor gentherapieën op een hoop geveegd met die voor genetisch gemodificeerde landbouw gewassen. Achterhaalde inzichten leiden tot onnodig complexe regelgeving en ongefundeerde angst. Bovendien is de regelgeving in Nederland strenger dan de landen om ons heen. De Nederlandse ‘introductie in het milieu’ procedure is complex en inclusief een openbare bezwaarprocedure minstens 12 maanden lang.
Dat leidt ertoe dat, tot nu toe, gentherapiestudies bij voorkeur niet worden uitgevoerd in Nederland. Dat is om drie redenen een probleem; ten eerste hebben Nederlandse patiënten geen vervroegde toegang tot mogelijk levensreddende innovaties, ten tweede kunnen artsen en verpleegkundigen geen ervaring opdoen met gentherapie en ten slotte wordt Nederland de rode lantaarndrager van Europa.
'De Nederlandse ‘introductie in het milieu’ procedure is complex en inclusief een openbare bezwaarprocedure minstens 12 maanden lang.'
Maar er is, zoals in de titel al verklapt, goed nieuws. Nederland gaat haar kansen verzilveren!
Ten eerste heeft de minister van Infrastructuur en Waterstaat (onder wiens verantwoordelijkheid het biotechnologie beleid valt) toegezegd dat zij gaat onderzoeken of gentherapie als “ingeperkt gebruik” kan worden goedgekeurd. Patiënten die gentherapeutica toegediend krijgen, worden dan geïsoleerd verpleegd. Urine en ontlasting worden niet geloosd op het riool systeem. Daarmee worden de toch al verwaarloosbare risico’s nog verder geminimaliseerd en de toetsingsprocedure tot 3 maanden beperkt. Daarmee loopt Nederland niet langer enorme vertraging op ten opzichte van omliggende landen die dit al als norm hebben geaccepteerd. Verder hebben de gedeelde belangen van onderzoekers, academische centra, biotech en farmabedrijven ertoe geleid dat er deze week door de Tweede Kamer unaniem een motie (Arne Weverling, VVD) is aangenomen die oproept om haast te maken met de modernisering van het biotechbeleid en capaciteit vrij te maken voor het RIVM die aanvragen beoordeeld.
Als het om het ontwikkelen van een aantrekkelijk biofarmaceutisch vestigingsbeleid en efficiënte toetsing van klinische studies gaat, is België lang het lichtende voorbeeld geweest. Gaat Nederland, met haar excellente uitgangspositie, de komende maanden de opgelopen achterstand inlopen? Ik hoop het en hou je graag op de hoogte!
