Veelgestelde vragen over Pfizer en gentherapie

1.     Waarom houdt Pfizer zich bezig met onderzoek naar en de ontwikkeling van gentherapie?

Pfizer zet zich in om doorbraken te verkennen die het leven van patiënten veranderen. De divisie zeldzame ziekten ziet het onderzoek naar gentherapie als een van de volgende ontwikkelingen in het leveren van potentieel baanbrekende geneesmiddelen voor patiënten met genetische ziekten. Wij kijken naar gentherapie als een kans om het leven van patiënten met bepaalde erfelijke ziekten te verbeteren.¹
 

2.    Wat zijn de voor- en nadelen van gentherapie?

Gentherapie kan in de toekomst een genezende behandeling zijn voor mensen met bepaalde erfelijke, zeldzame ziekten.

Als een behandeling met gentherapie werkt, heb je mogelijk maar één behandeling nodig om een patiënt te genezen of om langdurige stilstand van een ziekte te bereiken. Daarnaast repareer je met gentherapie niet alleen een foutje in het genetisch materiaal van een patiënt, maar voorkom je ook dat de patiënt deze genfout kan doorgeven aan eventuele kinderen. Tot zover de voordelen. Nadelen zijn er ook.

Gentherapie is nog een nieuwe techniek waarvan de lange termijneffecten nog niet bekend zijn. Daarnaast werkt gentherapie niet bij iedereen en kan het leiden tot bijwerkingen. Daarbij werkt de behandeling maar één keer. En kun je een patiënt dus niet nog een keer dezelfde gentherapie krijgen als effect de eerste keer achterwege blijft. Een ander nadeel is dat gentherapie een prijzige behandeling is. Voordeel daarvan is wel weer, dat de kosten mogelijik eenmalig zijn. En dat wanneer je genezing bereikt, je verdere levenslange zorgkosten bespaart.^2,3,4
 

3.    Op wat voor soort gentherapieën richt Pfizer zich?

Momenteel richt Pfizers afdeling Zeldzame Ziekten zich op onderzoek naar en het ontwikkelen van gentherapiebehandelingen voor ziekten die ontstaan door een fout in één gen.

We houden ons bezig met de ontwikkeling van zeer gespecialiseerde, eenmalige gentherapiebehandelingen waarbij er gebruik wordt gemaakt van op maat gemaakte vectoren.

Vectoren zijn onschuldig gemaakte virussen die worden gebruikt als een soort ‘enveloppen’ om de aangepaste of gezonde genen in specifieke weefsels of organen te bezorgen.^3,6
 

4.    Pfizer houdt zich specifiek bezig met AAV-vectoren, wat zijn dat?

AAV-virussen of voluit adeno-geassocieerde virussen maken mensen niet ziek. In de praktijk blijken ze erg geschikt te zijn als vector, dus als enveloppe om gentherapie af te leveren in verschillende celtypen zoals bijvoorbeeld lever-, zenuw- en spiercellen.^4,5
 

5.    Wat zijn de aandachtsgebieden van Pfizer in gentherapie?

Helaas zijn er meer dan 7000 verschillende zeldzame, vaak erfelijke ziekten waarvoor nog geen behandeling bestaat.

Liefst zou Pfizer voor alle zeldzame ziekten een oplossing zoeken. Maar dat gaat niet. Daarom richten we onze focus gericht op een paar aandachtsgebieden binnen de zeldzame ziekten. We richten ons op cardiologie, stofwisselingsziekten, hematologie (bloedaandoeningen) en neurologische aandoeningen.

Op dit moment heeft Pfizer 12 verschillende gentherapieonderzoeksprogramma’s lopen. Drie ervan zitten al in onderzoeksfase 3 wat betekent dat er onderzoek wordt gedaan met patiënten. De andere onderzoeksprogramma’s zitten nog in de preklinische ofwel de laboratoriumfase.^6,7,8
 

6.    Hoe maak je een gentherapiebehandeling?

Pfizers afdeling Zeldzame Ziekten produceert gentherapiebehandelingen met behulp van productieprocessen die sterk lijken op de productieprocessen van biologische geneesmiddelen zoals monoklonale antilichamen en vaccins.

Bij het ontwikkelproces wordt gebruik gemaakt van cel-kweek-technologie, zogenaamde opzuiveringstechnieken, gevolgd door steriele injectieflaconvulling.^6,7,8
 

7.    Waar maakt Pfizer gentherapiebehandelingen?

We hebben in North-Carolina 300.000 vierkante meter aan onderzoeks- en productiefaciliteiten. Dat zijn omgerekend 44 voetbalvelden.

Ook werken er bij ons duizenden gedreven wetenschappers, net als duizenden andere medewerkers die je nodig hebt bij de ontwikkeling van een nieuwe behandeling. Daardoor kunnen we het hele ontwikkelproces van gentherapieën van A tot Z begeleiden. Van het ontwerp ervan tot aan het klinisch onderzoek.

Ook zijn we zeer ervaren met het begeleiden van wettelijke goedkeuringstrajecten en de wereldwijde commerciële distributie van nieuwe, goedgekeurde medicijnen.^9,10
 

8.    Hoeveel gaan de gentherapiebehandelingen van Pfizer kosten?

Hoeveel een gentherapiebehandeling precies gaat kosten, is moeilijk te zeggen. Dat hangt af van allerlei factoren. Zoals de complexiteit van het productieproces en de grootte van de patiëntenpopulatie.

Het doel van Pfizer is om ervoor te zorgen dat gentherapieën toegankelijk zijn voor alle in aanmerking komende patiënten. Daarom gaan wij samenwerkingsverbanden aan met betalers, brancheorganisaties en andere belanghebbenden om nieuwe betalingsmodellen te ontwikkelen en te testen. Om zo te zorgen dat de zorg nu en in de toekomst betaalbaar en bereikbaar blijft voor iedereen.¹¹
 

9.    Is gentherapie duur of juist niet?

Gentherapieën zijn bijzonder ingewikkelde behandelingen om te maken en daar hangt een prijskaartje aan. Maar in tegenstelling tot andere geneesmiddelen hoef je gentherapie in theorie maar eenmalig toe te dienen met een zeer langdurig of levenslang effect als gevolg. Hiertoe worden de effectiviteit en de veiligheid dan ook langdurig gevolgd.

Op die manier kun je ziektekosten en mogelijke maatschappelijke kosten besparen. Patiënten hebben geen specialistische zorg meer nodig, zullen bijvoorbeeld minder vaak in het ziekenhuis hoeven te worden opgenomen en als ze minder ziekteklachten ervaren, kunnen ze mogelijk weer (of meer) werken. Als er meer gentherapieën komen, is het belangrijk dat zorgpartijen met elkaar gaan om nieuwe prijsmodellen te ontwikkelen. Om op die manier te zorgen dat gentherapie bereikbaar blijft voor iedereen.¹¹
 

10.    Zijn mRNA-vaccins ook een vorm van gentherapie?

Nee, mRNA-vaccins zijn geen gentherapie.

Met behulp van een mRNA-vaccin wordt er een beetje mRNA het lichaam ingebracht om het immuunsysteem te activeren. Zodat het immuunsysteem het coronavirus leert herkennen en kan uitschakelen als iemand na de vaccinatie geïnfecteerd wordt met het coronavirus.

Het mRNA is slechts een korte tijd in je lichaam aanwezig voordat het weer wordt afgebroken. Bij gentherapie breng je DNA in iemands lichaam met als doel om dat echt te veranderen. Om zo de oorzaak van de erfelijke, genetische aandoening aan te pakken.^12,13