Sorry, you need to enable JavaScript to visit this website.
Overslaan en naar de inhoud gaan

Gentechnologie

Gentechnologie, een spannend en baanbrekend onderzoeksgebied

3 minuten

Gentherapie is een technologie die is gericht op het corrigeren of repareren van een gen dat mogelijk defect is. Dit spannende en potentieel baanbrekende onderzoeksgebied is gericht op de ontwikkeling van mogelijke behandelingen voor monogene ziektes. Dit zijn ziekten die worden veroorzaakt door een defect in één gen.
 

Gentherapie is een technologie die is gericht op het corrigeren of repareren van een gen dat mogelijk defect is

De technologie omvat het inbrengen van genetisch materiaal (DNA of RNA) in het lichaam. Vaak wordt er een klein stukje DNA dat compenseert voor het defecte gen, geïntroduceerd in de cellen van de patiënt met behulp van een vector.

Er bestaan verschillende soorten vectoren, maar de meest voorkomende vector wordt ontwikkeld met behulp van adeno-geassocieerde virussen (AAV). Het vermogen om genetisch materiaal af te geven aan een breed scala van weefsels, maakt AAV-vectoren uiterst geschikt voor het overbrengen van therapeutische genen naar doelwitcellen. Het doel is om de normale functie van aangetast weefsel of cellen te herstellen.

Enorme belofte

Gentherapie-onderzoek heeft een enorme belofte in zich om tot de mogelijke ontwikkeling van een zeer gespecialiseerde, duurzame behandeling te kunnen leiden voor patiënten met zeldzame, monogene ziekten. Voorbeelden hiervan zijn vormen van stofwisselingsziekten, hemofilie, oog- en ooraandoeningen, erfelijke immuunstoornissen, neurodegeneratieve aandoeningen en epilepsie.

Gentherapie-onderzoek lijkt zeer veelbelovend

Pfizer heeft als doel om een toonaangevend gentherapieplatform te bouwen met een strategie die gericht is op het creëren van een vernieuwend portfolio. Dit doen wij middels onze interne capaciteiten en door het verbeteren van die mogelijkheden door middel van strategische samenwerkingen, potentiële licentieverlening en/of fusies & overnames.
We werken eraan om toegang te krijgen tot de meest effectieve vectorontwerpen die beschikbaar zijn om een robuuste pijplijn te bouwen. Door gebruik te maken van een schaalbare productieaanpak, gepatenteerde cellijnen en geavanceerde analyses ondersteunen we de klinische ontwikkeling.

 

Pfizer werkt samen met vooraanstaande experts op het gebied van gentherapie

Samenwerkingsverbanden

Daarnaast werken we samen met enkele van de meest vooraanstaande experts op dit gebied. Onder andere met Spark Therapeutics aan een mogelijk baanbrekende gentherapie-behandeling voor hemofilie B. Deze behandeling is door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangewezen als doorbraaktherapie/Breakthrough Therapy. 

Verder wordt met 4D Molecular Therapeutics samengewerkt om voor hartaandoeningen gerichte AAV-vectoren van de volgende generatie te ontdekken en te ontwikkelen. Met de recente aankoop van Bamboo Therapeutics, Inc. hebben we onze portfolio uitgebreid met potentiële best-in-class op AAV gebaseerde gentherapieën. Bamboo maakt gebruik van unieke productietechnologieën om een aantal nieuwe AAV-vectoren te genereren, die samen een krachtig platform vormen voor het targeten van een breed scala aan ziekten van het centrale zenuwstelsel en neuromusculaire aandoeningen. 

De overname combineert de geavanceerde vectorontwerp- en productietechnologieën van Bamboo met Pfizer's wereldwijde schaal, Onderzoek&Ontwikkeling- en commercialiseringservaring om de ontwikkeling van potentieel levensveranderende therapieën te ondersteunen. 

Gentherapie lijkt veelbelovend om échte levensveranderende therapieën te kunnen bewerkstelligen voor patiënten die lijden aan zeldzame verwoestende ziekten. Wij werken er hard aan om in de komende jaren deze belofte werkelijkheid te laten worden 

Tags:
Bronnen

Bronnen